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Gentherapie rettet 10 Kinder in den USA, Hoffnung für kaum Heilbare mit Immunerkrankungen, »Bubble Boy Disease« therapiert
San Francisco, 10. Januar 2023
#Ärzte der #University of #California, San Francisco (UCSF) haben mittels #Gentherapie erstmals #Kinder mit der seltenen »Bubble Boy Disease«, auch Artemis SCID genannt, geheilt. Hierbei handelt es sich den schwersten primären #Immundefekt. Die Immunabwehr der Betroffenen kann sich gegen keinerlei schädliche Eindringlinge wehren. Die Krankheit ist benannt nach David Phillip Vetter, der 1984 in Texas als 11 Jähriger an dieser #Krankheit starb. Er hatte sein ganzes Leben in einem Schutzanzug verbracht, der Keime abhalten sollte. Er lebte gewissermaßen in einer Blase (bubble).
Gesunde Geschwister als Chance
Kinder, die an dieser #Krankheit leiden, können durch eine Knochenmarktransplantation von Geschwistern gerettet werden. Die Überlebenschance liegt allerdings bei höchstens 50 Prozent. Hataalii Tiisyatonii Begay aus dem Reservat der #Navajo #Indianer hatte jedoch keine Geschwister, sodass er verloren schien, wenn sich kein geeigneter fremder Spender finden ließe.
Die #Kinderärzte Mort Cowan und Jennifer Puck übernahmen den Fall. Sie hatten gerade eine klinische Phase I und II Studie für eine neue Art von #Artemis SCID #Behandlung begonnen, bei der in den Stammzellen des betroffenen Kindes die defekten Gene gegen gesunde ausgetauscht wurden. HT, wie ihn seine Eltern nennen, wurde als erster von 10 Kindern in die Studie aufgenommen.
Alle Kinder führen normales #Leben
Nach zwölf Wochen begannen die behandelten Kinder, selbstständig T und B Zellen zu produzieren, die für ein gesundes Immunsystem entscheidend sind. Vier davon, darunter HT, erreichten nach 24 Monaten die volle B Zell Immunität und benötigten keine regelmäßigen Immunglobulininfusionen mehr, um #gesund zu bleiben. Die anderen sechs sprachen ebenfalls auf die Gentherapie an, müssen allerdings weiter behandelt werden. Doch alle Kinder leben bei ihren #Familien, gehen in die Vorschule oder #Kindertagesstätte und führen ein normales Leben.
